Platform DARE-NL moet nationale impuls geven aan cel- en gentherapieën

december 2021 Opinie Willem van Altena van

Onder de naam DARE-NL is een nieuw samenwerkingsverband in Nederland van start gegaan dat zich helemaal zal richten op de ontwikkeling van cel- en gentherapie. Vrijwel elk Nederlands kankeronderzoeksinstituut heeft zich bij DARE-NL aangesloten. KWF heeft 5,3 miljoen euro uitgetrokken om met dit initiatief de beschikbaarheid van veelbelovende cel- en gentherapieën te verbeteren zodat meer patiënten kunnen profiteren van mogelijk levensreddende nieuwe behandelingen.

Levende lichaamscellen

Celtherapie is een behandeling waarbij levende lichaamscellen een bewerking in een laboratorium ondergaan waardoor ze beter in staat zijn tumorcellen op te sporen en te vernietigen. Vervolgens worden die bewerkte cellen teruggeplaatst in het lichaam van de patiënt. De cellen kunnen afkomstig zijn van de patiënt zelf, maar er kunnen ook donorcellen ingezet worden. Wanneer ook het DNA van de afweercellen wordt aangepast wordt gesproken van gentherapie.

Met cel- en gentherapie worden de laatste jaren indrukwekkende resultaten geboekt waarbij patiënten langdurig en soms zelfs blijvend ziektevrij blijven. Vaak gaat het om patiënten bij wie andere behandelingen niets hebben uitgehaald. Cel- en gentherapie geeft ze een nieuw perspectief.

Knelpunten

Toch wil het niet erg vlotten met de uptake van cel- en gentherapie in ons land. Er zijn nog maar weinig behandelingen goedgekeurd en veel cel- en gentherapieën bereiken nooit de patiënt. KWF heeft geïnventariseerd wat de knelpunten zijn in het rapport ‘Cel- en gentherapie naar de oncologische klinische praktijk’.

  • Wetenschappelijke onzekerheden op het gebied van onderzoeksmethodiek, veiligheid en effectiviteit en productie;
  • Versnipperde kennis en ervaring tussen universiteiten, onderzoeksinstituten, overheden en andere partijen;
  • Beperkte beschikbaarheid en hoge kosten van grondstoffen;
  • Tekort aan specialistisch getraind personeel;
  • Ingewikkelde wet- en regelgeving die achterloopt op medisch-technologische ontwikkelingen;
  • Onvoldoende ervaring met het registratietraject van cel- en gentherapie;
  • Juridische uitdagingen vanwege de geringe kennis rondom eigendomsrechten;
  • Beperkt inzicht in de kostprijzen en vergoedingsmogelijkheden door zorgverzekeraars.

Het projectteam van DARE-NL bestaat uit gerenommeerde onderzoekers uit alle acht universitair medische centra, het Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie, het Antoni van Leeuwenhoek, Sanquin Research en het Utrechts Instituut voor Farmaceutische Wetenschappen van de Universiteit Utrecht. DARE-NL wil zich de komende jaren inzetten voor meer onderzoek, verbeterde regelgeving en verbetering in productie van cel- en gentherapie met als doel een betere beschikbaarheid voor kankerpatiënten in Nederland.

Meer informatie

Bekijk het rapport ‘Cel- en gentherapie naar de oncologische klinische praktijk’

X